«Ορφανά» φάρμακα: Κλειστός προϋπολογισμός για γονιδιακή θεραπεία-Τι προβλέπει το ΦΕΚ 

Η τιμολόγηση του  φαρμάκου ZOLGENSMA γονιδιακής θεραπείας θα λαμβάνει χώρα απευθείας προς τον αρμόδιο φορέα/υπηρεσία του Υπουργείου Υγείας που αναλαμβάνει την αγορά και την προμήθεια του προϊόντος προς τα πιστοποιημένα για την χορήγησή του δημόσια νοσοκομεία τα οποία εποπτεύονται από το Υπουργείο Υγείας, για τα έτη 2024 και 2025.

Ο κλειστός προϋπολογισμός προσδιορίζεται ως εξής:

Για το 2024 (1 .1 .2024 – 31 .1 2.2024): 6.695.629,92 € για τις ποσότητες που διατίθενται στα πιστοποιημένα για τη χορήγησή του δημόσια νοσοκομεία.

Για το 2025 (1 .1 .2025 – 31 .1 2.2025): 6.695.629,92 € για τις ποσότητες που διατίθενται στα πιστοποιημένα για τη χορήγησή του δημόσια νοσοκομεία.

• Στις παραπάνω τιμές συμπεριλαμβάνεται ΦΠΑ 6%. Ο ανωτέρω στόχος συνυπολογίζεται στον προϋπολογισμό της ετήσιας δαπάνης φαρμάκων νοσοκομειακής μόνο χρήσης, όπως αυτός ορίζεται κατ’ έτος με βάση το άρθρο 25 του ν. 4549/201 8.

Κατά τη λήξη του έτους και σύμφωνα με τους όρους του συμφωνητικού, ελέγχεται και εξευρίσκεται τυχόν υπέρβαση κατά την εκτέλεση του κλειστού προϋπολογισμού, η οποία παρακολουθείται από τον αρμόδιο φορέα/υπηρεσία του Υπουργείου Υγείας. Σε περίπτωση υπέρβασης του κλειστού προϋπολογισμού, αυτή επιμερίζεται κατά το μερίδιο συμμετοχής στον κλειστό προϋπολογισμό εκάστης εταιρείας και εισπράττεται κατ’ ανάλογη εφαρμογή της διαδικασίας του άρθρου 1 1 του ν. 4052/201 2. Η απόφαση αυτή να δημοσιευθεί στην Εφημερίδα της Κυβερνήσεως.

Σημειώνεται , ότι  το Zolgensma είναι φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, μιας σοβαρής πάθησης των νεύρων που προκαλεί μυϊκή ατροφία και αδυναμία.

Προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών με κληρονομικές μεταλλάξεις στο γονίδιο γνωστό με την ονομασία SMN1, οι οποίοι έχουν διαγνωστεί είτε με SMA τύπου 1 (ο πιο σοβαρός τύπος) είτε διαθέτουν έως και 3 αντίγραφα ενός άλλου γονιδίου γνωστού ως SMN2.

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι «σπάνια» και το Zolgensma χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες παθήσεις) στις 19 Ιουνίου 2015.